CRISPR/Cas9: las tijeras del genoma

Seguro que has oído hablar de tomates muy duraderos, trigo resistente a las heladas, uvas sin pepitas o salmones más grandes. Son los denominados alimentos transgénicos. Su creación ha sido posible gracias al desarrollo de la ingeniería genética, que nos permite editar el ADN a nuestro gusto, pero ¿se podría llegar a modificar el ADN humano?

Representación ficticia de alimentos transgénicos.

A lo largo de estos tres últimos años se ha hablado del descubrimiento y la aplicación de  un sistema de edición genómica en células eucariotas: CRISPR/Cas. Este hecho puede revolucionar la ciencia básica, la biotecnología y la medicina. Pero, ¿qué es realmente la edición genómica?

La edición genómica es un proceso que consiste en cortar, pegar, quitar o añadir partes del ADN de un organismo de forma dirigida, ya sea  en una planta, en un animal o en nosotros mismos. Para ello, se han descubierto y desarrollado varios editores genómicos, herramientas que producen roturas en una posición concreta del ADN. Sin embargo, la mayoría de estas técnicas han quedado en el olvido con la aparición del novedoso sistema CRISPR/Cas, el mecanismo de defensa de bacterias y arqueas contra virus invasores.

Así, cuando un virus infecta a una bacteria, dicha bacteria será capaz de defenderse del virus degradando el material genético del mismo. Sin embargo, ¡no se degrada todo! La bacteria guarda parte de este material en una especie de “biblioteca genómica” como recordatorio de infecciones que va sufriendo. Este proceso lo realizan las proteínas Cas, unas “tijeras moleculares” que integran estos fragmentos del material  cortado entre segmentos repetidos, actuando como las estanterías de dicha biblioteca. De esa forma, si esta bacteria (o su descendencia) se encuentra con ese mismo virus en el futuro, podrá buscar en su biblioteca la información necesaria para defenderse contra él.

Actualmente, el procedimiento más usado para la edición genómica está basado en el sistema CRISPR/Cas9 de la bacteria Streptococcus pyogenes. Para entendernos, este sistema actúa sobre el genoma como las tijeras de un sastre, cortando fragmentos del genoma y uniéndolos “con aguja e hilo” para dejarlo a medida. Pero, ¿cómo saben las “tijeras” dónde tienen que cortar? Para dirigir a la proteína Cas9 al sitio de corte se utiliza una guía de ARN.

 El sistema CRISPR/Cas9 y sus posibles aplicaciones. 

En el descubrimiento de este sistema está implicado un investigador español, que ha sido este año candidato al Premio Nobel de Medicina y Fisiología. Nos estamos refiriendo a Francisco Mojica, de la universidad de Alicante, que junto a otros investigadores acuñó en 2002 el acrónimo CRISPR para describir la biblioteca con información de defensa frente a los virus.

Posteriormente, los grupos de Charpentier, Doudna y Siksnys demostraron la aplicación de este sistema para modificar ADN en el laboratorio. Además, se hicieron estudios que demostraban que se puede realizar edición genómica en células animales, lo cual demuestra el amplio potencial que puede tener esta técnica. Tanto es así, que incluso antes de implementarla, varios investigadores se hallan ya enzarzados en lo que podemos llamar “La Guerra de las Patentes”.

Aplicaciones de la ingeniería genómica utilizando CRISPR/Cas9.

Entre sus aplicaciones encontramos la modificación de plantas para obtener cultivos transgénicos, confiriendo una mayor resistencia a condiciones ambientales adversas o infecciones patogénicas. También permite manipular circuitos biológicos para obtener materiales sintéticos útiles para el transporte de fármacos, generar biocombustibles a partir de maíz o algas, etc.

Por otro lado, se utiliza en animales de laboratorio para investigar el efecto de mutaciones o cambios en el ADN relacionados con enfermedades humanas.

Sin embargo, como la edición genómica implica modificaciones permanentes en el genoma, hay que asegurarse de que las “tijeras” corten en el sitio adecuado para evitar efectos perjudiciales. Si esto se reduce hasta niveles aceptables, no hay duda del potencial terapéutico de sistema CRISPR/Cas9 para mejorar la salud humana.

Dicha tecnología podrá dirigirse contra enfermedades genéticas que afectan a uno o a varios genes, como el cáncer u otras enfermedades complejas. De hecho, dada su relevancia ya se ha aprobado su aplicación para un ensayo clínico en pacientes de cáncer de pulmón.

Por otra parte, es una técnica controvertida, pues su uso permite editar genomas de cualquier célula y podría llevarnos a modificar incluso embriones, lo que ha causado una gran polémica. Han surgido numerosos conflictos morales tanto en los comités de ética como en la sociedad:

¿Realmente estamos preparados para elegir cómo serán nuestros hijos? ¿Qué derecho tenemos a modificar la información genética de otro ser humano sin consultarle?

Sin embargo, teniendo acceso a esta tecnología ¿sería ético no aplicarla para eliminar una enfermedad? ¿Sabemos realmente qué consecuencias puede tener la modificación del genoma a largo plazo?

Por otro lado, ¿quién tendría acceso a esta tecnología si llegase a implantarse? ¿Supondría esto algún tipo de discriminación?

¿Qué opináis vosotros?

 

 

Bibliografía

 

 

 

 

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6 Comentarios Agrega el tuyo

  1. Alberto dice:

    ¡Gracias por citarnos en la bibliografía (dciencia.es)!

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  2. Bellamy dice:

    Al igual que sucede con otros avances científicos que habéis comentado anteriormente en este blog, en este caso se superponen también las consideraciones éticas y los logros en el laboratorio. En este caso mi mayor duda es una de las preguntas que planteáis al final del artículo, las consecuencias a largo plazo de la modificación del genoma. Demasiado tentadoras las posibilidades que ofrece, demasiado peligrosas las posibles consecuencias.

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  3. Densyl dice:

    Interesante articulo.
    Este blog esta genial 🙂

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  4. Javier dice:

    Me ha encantado el artículo. Y opino que esta novedosa técnica supondrá uno de los mayores avances del ser humano, pero traerá consigo muchísimos problemas éticos que serán muy difíciles de resolver.
    Expectante por lo que nos deparará el futuro

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  5. Camila dice:

    Excelente trabajo!👏

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  6. Ana dice:

    Aunque los científicos están dando los primeros pasos en el uso de esta técnica, puede llegar a ser una gran revolución en cuanto a la cura de enfermedades. Todos estos descubrimientos son alucinantes, pero debe regularse su uso de forma rápida y razonable.

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